最有前途的阿茲海默症藥物，療效被FDA專家質疑...治療曙光會消失？

阿茲海默症（Alzheimer’s）是常見的認知障礙症，患者會失去記憶，隨著病情惡化也可能無法自理生活。《CNBC》指出，目前美國有超過500萬人深受阿茲海默症之苦。

過去一直沒有藥物能夠減緩或逆轉阿茲海默症患者智力下降的症狀，美國生技製藥公司Biogen Inc.旗下新藥「aducanumab」，原本有機會成為數十年來第一個能夠減少患者腦內有害物質的治療藥物。

然而，美國食品及藥物管理局（FDA）專家小組上週五（6日）評審該藥，最終稱這款藥物沒有足夠證據證明其有效。

兩次大型研究卻有相反結果，為該藥最大的疑慮

哈佛大學神經內科教授，麻省總醫院遺傳與老化研究主任坦茲（Rudolph Tanzi）也告訴《CNN》，這款藥會是治療阿茲海默症的分水嶺：「這將是未來：早期發現、早期治療。就像膽固醇和心臟病一樣，不必等到某人心臟衰竭的時候才讓他吃藥，而是在檢測中發現膽固醇過高時，就讓他吃藥，阿茲海默症也是，發現腦中有害蛋白質過高時，就及早服藥將其降低。」

然而，在會議中，最令專家不解的是，為什麼該藥兩項相同的大型研究，產生了相反的結果，藥廠卻無法給出令人滿意的解釋。約翰霍普金斯大學公共衛生學院，流行病學和醫學教授亞歷山大（Caleb Alexander）接受《時代》訪問表示：「如果這是一種明顯有效的產品，做了兩次完全相同的試驗，兩次都應該是正面的結果。」

最後專家會議以8比1的票數、兩票未決定，做成結論說，aducanumab的一項臨床實驗數據雖獲正面成果，但不足以顯示該藥物能發揮作用。他們也以10比1票數、1票未決定，判定該研究不能被視為療法有效的主要證據，因與另一項試驗的結果有所衝突。

《美聯社》報導，專家小組成員之一、華盛頓大學醫學院博士珀爾馬特（Joel Perlmutter）表示：「治療阿茲海默症是一個巨大、迫切卻未能得到滿足的需求，但是如果我們批准了一些數據不充分的藥物，可能會延誤良好而有效的治療。」他在投票中，也投了否決票。

阿茲海默症協會、患者：「我們願意冒險！」

「如果在等待另一輪研究，可能就沒機會受益。」一名阿茲海默症患者告訴《時代》，他的家庭已經與該疾病抗戰三代了，「我們現在就要冒險，對我們來說，等待不是好事，我正變得焦躁不安、迷失自我，不能再等了。」

班納阿茲海默症研究所（Banner Alzheimer’s Institute）主任塔利奧特（Pierre Tariot）則表示，針對該藥矛盾的結果，應該要做些什麼來釐清，同時可以有條件的開放這種藥物。例如，可以讓阿茲海默症的專家醫生開立處方和管理，嚴格控制接受此種藥物的患者，並進行廣泛的監測和數據蒐集，既可以幫助患者，也可以繼續增加對藥物的了解。

這樣的觀點得到多數阿茲海默症患者和家屬的認同，他們都傾向批准該藥物。畢竟過去長達20年，完全沒有藥物能治療阿茲海默的症狀和潛在病因。阿茲海默症協會指出，這種病的負擔不只由患者承擔，照護病人的家屬、醫護人員，都一起受苦。因此任何能幫助患者獨立生活的藥物，都是極大的幫助。即時的幫助是病人需要的，哪怕藥物可能不如專家想像中的「有效」。

FDA預計明年3月會決定是否批准藥物發售，儘管FDA不必跟隨專家小組的指引，但小組上的負面建議居多，可能會影響當局的決定。

（參考來源：CNBC、CNN、Time、AP）

核稿編輯：林易萱