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巴金森病、阿茲海默症治療現新曙光 華安醫學新藥進入臨床實驗,如何用「自癒力」打敗退化?
全球人口平均壽命不斷延長,現代醫學讓人類越活越久,卻仍無法克服巴金森氏症、阿茲海默症等隨老化而來的神經退化性疾病。以增加細胞能量分子ATP(adenosine triphosphate)為核心技術的華安醫學新藥將在今年進入一期臨床實驗,有望成為台灣第一個巴金森氏症新藥,為「活得久」同時「活得好」帶來新曙光。
由於腦區的退化,巴金森氏症(Parkinson’s disease, PD)患者會出現無法控制的顫抖、運動遲緩、肌肉僵硬以及姿勢反射減弱等症狀,發病年齡一般在50歲之後,越是高齡的族群盛行率越高。根據WHO的統計數字,過去25年全球巴金森氏症病患數翻增了一倍,以2019年統計,全世界有850多萬人罹患巴金森氏症,並造成580萬人餘生失能,且嚴重度逐年加劇1。
阿茲海默症(Alzheimer’s disease, AD)的主要特徵則是記憶力衰退、認知能力缺失以及語言、空間觀念、思考判斷能力的改變,是導致失智症的最常見原因。2019年,全球約有5700萬人患有全球失智症,這個數字預計將在20250年增長近三倍,飆高到1.53億人。
兩種疾病的共通點是疾病會漸進式惡化,造成患者自身的痛苦和照顧者的負擔,且現行醫學手段只能減輕症狀,而無法真正治癒,甚至連「延緩病程進展」都束手無策。隨著高齡化趨勢加劇,全球患者數更將持續攀升。
雄厚研發基礎,新藥開發多頭並進
全世界藥廠都還沒成功開發的治療藥物,為什麼華安醫學能拿出對策?這就要從致病和藥物的機轉說起。由於巴金森病主要是因為缺乏神經傳導物質「多巴胺」,現行藥物主要是增強腦部多巴胺系統的功能,類似「缺什麼、補什麼」的概念,因此只能治標,改善症狀。華安醫學則是運用人體細胞中原本就存在的「腺嘌呤(Adenine)」來增加細胞能量ATP(adenosine triphosphate),促進老化受損細胞提升自癒力。
華安醫學共同創辦人、現任總經理的陳翰民過去在大學任教,擁有20 年以上的生物醫學研究經驗,擅長以系統生物學方式進行藥物開發,2012年創辦華安醫學,以嘌呤類化合物促進自癒的機轉為基礎,運用特有的ENERGI藥物開發平台,研發不同適應症的新藥。
「當腺嘌呤進入細胞,細胞的ATP就增加。」陳翰民說明。輸血的血袋中加入腺嘌呤,可以讓血袋保存從21天延長到42天。「老化、受傷的細胞中ATP會減少,導致自癒力降低,華安醫學的研發動能就是從這裡開始。」目前華安醫學開發的糖尿病足潰瘍外用新藥正在進行美國臨床三期試驗,歐洲的第三期臨床實驗也將在今年第二季送件。防止落髮外用液劑已完成美國及台灣二期臨床試驗,規劃申請臨床三期試驗中,下肢靜脈潰瘍外用新藥則正在執行台灣臨床二期試驗。
劍指神經退化性疾病,挽救晚年生活的關鍵在「ATP」
華安醫學的巴金森氏症新藥也在今年進入一期臨床實驗,則是華安醫學跨入神經退化性疾病領域的突破性里程碑。陳翰民指出,對比於癌症、病毒性疾病使用殺死病毒、殺腫瘤等「治療(Kill)」手段,華安醫學的治療邏輯則是「自癒(Heal」」,現行醫療技術無法治療的退化性疾病反而成為華安醫學最有機會大展身手的藍海市場。「這一類疾病的關鍵就在於老化伴隨的ATP下降,因此華安醫學的新藥研發有望涵蓋多種老化、退化疾病。」
根據過往研究,粒線體功能缺失被認為與老年人的腦神經退化性疾病、特別是巴金森氏症密切相關,而粒線體就是細胞內產生ATP的部位,包括德國的馬克斯·普朗克研究所(Max Planck Institutes)也提出ATP可以作為生物助溶劑的看法。華安醫學的巴金森氏症新藥專案目前已進行至臨床前試驗階段,神經細胞實驗顯示可以增加神經細胞中的ATP,動物實驗也顯示可增加神經微膠細胞內的粒線體數目,同時提升細胞內的ATP,實驗成果令人振奮,因此成為華安醫學在相關領域首先進行臨床藥物開發評估的專案,公司已於今年10月4日向TFDA申請臨床一期試驗。此外,動物實驗也顯示,華安醫學的專利ENERGI平台亦可用於治療治療阿茲海默症、自閉症等腦部疾病,陳翰民表示,預計明後年華安醫學就會展開阿茲海默症等其他神經退化性疾病的開發專案。
創新的治療機轉,為過往被視為晚年絕症的的巴金森氏症、阿茲海默症等退化性疾病開拓治療新方向。未來華安醫學的相關藥物若能成功開發,將可大幅降低患者及患者家屬在退化性神經疾病的身心壓力,也為老年人帶來良好的生活品質。