九月份,沉寂已久的生技股逐漸加溫蠢動,癌症新藥好消息頻傳,不但讓投資人大為振奮,渴求新藥的患者生機重現,更是彌足珍貴。這讓人想起不少令人動容的新藥研發故事,大家還記得電影《羅倫佐的油》、《愛的代價》嗎?其中一個奇蹟故事竟是來自台灣。

牧師一席話,為罕病「龐貝氏症」催生解藥

「上帝啊!您賜給這個小天使寶貴的生命,卻在短短的時間內又帶走了他,您這麼做一定有您的理由與目的!」 1990年,在美國北卡羅來納州一個小社區的葬禮中,牧師虔敬地進行追思儀式,祈求上帝賜福給這位早夭的嬰兒,那一刻沒有人料想到,這句話竟替絕症「龐貝氏症」催生了解藥,每年可拯救的新生兒超過千名。 故事雖然發生在美國,主角卻來自台灣。現任中央研究院院士的陳垣崇,當年正在杜克大學任教,同時兼任門診醫生,當時他就照護過罹患先天性罕見疾病「龐貝氏症」(Pompe disease)的嬰兒,這些嬰孩因為天生缺乏分解肝醣的酵素,導致肌肉與心臟積存太多肝醣,最後因心臟肥大、肌肉無力等病症辭世,走的時候通常不到一歲。

為罕病求解藥,是條寂寞又艱困的漫漫長路

在看過不少心碎的父母、以及痛苦但無力回天的孩子後,前述牧師的嘆詞對陳垣崇而言,宛如上帝的指令,遂下定決心回到實驗室,為這個不治之症埋首尋解藥。 那時陳垣崇相信,只要找到能順利進入人體內分解肝醣的酵素,「龐貝氏症」患者就有救了!但這談何容易?經歷五年多的反覆試驗,陳垣崇與其團隊終於從實驗鼠身上,找到所需的密碼酵素。但在實驗室的成功,並非意味解藥即可上市、患者馬上就可得救!眾所周知,一項新藥從研發成功,到正式量產上市,不但須經過層層臨床試驗、生產評估,還得要有藥廠願意投資才行。

孩子,我要你活下去!罕病童求解藥的台灣奇蹟

但「龐貝氏症」雖然致命、也相當罕見,正是所謂的孤兒病(在美國,罹病人數在20萬人以下的疾病泛稱為孤兒病),因為患者人數少,藥廠投入研發生產的意願也相當低,所以,當年陳垣崇與其團隊雖然研究頗有成果,卻無法馬上救助那些病童。

孤兒藥一旦研發成功,往往帶來可觀獲利

所幸,陳垣崇即時獲得台灣中橡公司的金援,度過艱難的臨床實驗,終於成功研發出Myozyme新藥,並在2006年獲得歐美核准上市。這十多年來,Myozyme在全球拯救的「龐貝氏症」患者不計其數,也為當初不計成本投入的台灣中橡公司賺進上億美金的權利金收入,創下了有史以來台灣投資新藥權利金的最佳紀錄,至今中橡公司每年仍可得到一定比例的Myozyme權利金,每年固定貢獻7至8億元的現金。 陳垣崇與其研究團隊的故事背後,其實充滿很多動人的角色-罹患罕病痛苦而令人心疼的嬰兒、瀕臨絕望心痛欲絕的父母、努力堅持不願放棄的研究學者、悲天憫人不求報償的企業主,這故事最後還搬上銀幕,成為電影《愛的代價》(Extraordinary Measures)以及暢銷書《The Cure: How A Father Raised $100 Million--and Bucked the Medical Establishment--In A Quest To Save His Children》(台灣譯本書名:孩子,我要你活下去!)」的故事原型。

生物科技,為全球疾病尋求新解決方案

這些充滿勇氣、希望與奇蹟的故事,在世界各個角落不斷上演,即便科技與醫學愈來愈發達進步,但根據統計,全球有超過7,000種罕見疾病,但目前可獲治療的卻少於5%!除了容易被忽略的罕病,在高齡化趨勢下,醫療照護需求日新月異,需要新藥控制病情的疾病也持續滿檔,癌症、自體免疫疾病、抗感染藥、各式傳染病、血液疾病等等,每個新藥研發過程的背後,藏著多少患者與家屬的期盼與渴求、與研究團隊的心血與努力!

孩子,我要你活下去!罕病童求解藥的台灣奇蹟

這也是為什麼我們常形容,「生物科技」是最需創新、最能創造奇蹟的產業、並且擁有不斷改變世界的力量! 生物科技也是投資範疇中最不可或缺、最具有創新精神、最具成長潛力、內涵不斷翻新的產業!

從充滿商機與創新的生技產業中,挖掘最佳投資機會

以「主題投資見長」、「生物科技研究著稱」的百達資產管理,同樣認為生物科技產業成長的關鍵,就是「創新」!以「百達生物科技基金」為例,其投資策略便是在尋找最具創新能力的公司,其開發的藥物可以幫助克服因生活方式導致的疾病和其他致命疾病,從而幫助舒緩醫療系統面對的壓力;百達資產管理也相信,在這個充滿商機的企業環境和持續的科技創新,將為生技產業創造長期的投資機會。

孩子,我要你活下去!罕病童求解藥的台灣奇蹟

如果你也因這些勇敢抗病的故事而感動、因這些努力不懈拯救生命的志士感到欽佩,除了為他們加油打氣,你我還可以透過投資行動來支持他們,利用布局績優的生物科技基金來資助他們,同時也能為自己的資產創造成長機會,一起為人類更美好的生命而努力!

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